همایش آروین البرز MHHJR 1 4 2025 12 13 Review of CRISPR Cas9 in the treatment of diseases by analytical method Review of CRISPR Cas9 in the treatment of diseases by analytical method 78 105 10.22051/jera.2021.31891.2698 FA فاطمه دانشجوی کارشناسی ارشد ژنتیک موسسه غیر انتفاعی نقش جهان اصفهان منصوره گروه زیست شناسی. دانشکده علوم پایه. موسسه آموزش عالی نقش جهان فرزانه گروه زیست شناسی. دانشکده علوم پایه. موسسه آموزش عالی نقش جهان نفیسه استادیار گروه زیست شناسی، موسسه آموزش عالی نقش جهان 2025 10 12 CRISPR/Cas (clustered regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated) systems serve as an adaptive immune defense in bacteria, protecting against invading nucleic acids from bacteriophages or plasmids. This prokaryotic mechanism has been adapted for use in molecular biology and has become one of the most powerful and versatile tools for genome editing. CRISPR/Cas9, in particular, offers a straightforward and rapid method for efficiently modifying endogenous genes across various species and cell types. Additionally, a modified version of the CRISPR/Cas9 system, equipped with transcriptional repressors or activators, enables precise regulation of gene expression by repressing or activating target genes. The simplicity and efficiency of CRISPR/Cas9 have made it widely popular across diverse fields, including basic research, biotechnology, and biomedicine. Owing to its high specificity and efficiency, CRISPR/Cas9 is extensity used for human diseases treatment, especially for cancer, which involves multiple genetic alterations. However, significant challenges remain for its clinical applications. The greatest challenge for CRISPR/Cas9 therapy is how to safely and efficiently deliver it to target sites in vivo. Here, we have examined CRISPR-Cas9 and its mechanism of action, and discussed its applications in the treatment of several diseases that are based on gene disorders. سیستم‌های CRISPR/Cas (توالی‌های کوتاه پالیندرومیک با فاصله منظم خوشه‌ای/مرتبط با CRISPR) به عنوان یک دفاع ایمنی تطبیقی ​​در باکتری‌ها عمل می‌کنند و از آنها در برابر اسیدهای نوکلئیک مهاجم از باکتریوفاژها یا پلاسمیدها محافظت می‌کنند. این مکانیسم پروکاریوتی برای استفاده در زیست‌شناسی مولکولی سازگار شده و به یکی از قدرتمندترین و همه‌کاره‌ترین ابزارها برای ویرایش ژنوم تبدیل شده است. CRISPR/Cas9، به طور خاص، روشی ساده و سریع برای اصلاح کارآمد ژن‌های درون‌زا در گونه‌ها و انواع سلول‌های مختلف ارائه می‌دهد. علاوه بر این، یک نسخه اصلاح‌شده از سیستم CRISPR/Cas9، مجهز به سرکوب‌کننده‌ها یا فعال‌کننده‌های رونویسی، تنظیم دقیق بیان ژن را با سرکوب یا فعال کردن ژن‌های هدف امکان‌پذیر می‌کند. سادگی و کارایی CRISPR/Cas9 آن را در زمینه‌های مختلف، از جمله تحقیقات پایه، بیوتکنولوژی و زیست‌پزشکی، به طور گسترده‌ای محبوب کرده است. به دلیل ویژگی و کارایی بالای آن، CRISPR/Cas9 به طور گسترده‌ای برای درمان بیماری‌های انسانی، به ویژه سرطان، که شامل تغییرات ژنتیکی متعدد است، مورد استفاده قرار می‌گیرد. با این حال، چالش‌های قابل توجهی برای کاربردهای بالینی آن باقی مانده است. بزرگترین چالش برای درمان با CRISPR/Cas9، چگونگی رساندن ایمن و کارآمد آن به محل‌های هدف در داخل بدن است. در اینجا، ما CRISPR-Cas9 و مکانیسم عمل آن را بررسی کرده و کاربردهای آن را در درمان چندین بیماری که مبتنی بر اختلالات ژنی هستند، مورد بحث قرار داده‌ایم. /downloadfilepdf/418031